师晓东

聚焦 师晓东教授儿童血液肿瘤和干细胞研究室落地北京清河医院

Q1.匙倍乐是什么匙倍乐是“口服疫苗”，同食物一起服用。含 17 种食物蛋白(每种 30mg)，覆盖8大类过敏原。能提供包括蛋白质、碳水化合物、脂肪、维生素 B1 在内的多种营养。通过低剂量食物蛋白引入对宝宝进行免疫训练，可以同其他辅食一起食用。帮助孩子训 练食物耐受，尽快脱敏。Q2.针对匙倍乐，口感以及使用方法的提醒匙倍乐作为辅食伴侣，不添加香精和蔗糖，口味比较中性，可以搭配其他任何 辅食(如米粉、果泥、蔬菜泥等)一起食用，在宝宝的成长过程中，有些宝宝 要尝试 10 次以上才能接受新食物的味道，家长往往需要耐心和坚持尝试。Q3.家长使用前必须了解1. 前期服用如出现低过敏反应不用担心，是耐受过程中的正常反应，症状轻微 的可观察或适当减量(根据病种进行提前了解的准备);2. 如果需要转奶的宝宝，转奶前一定服用匙倍乐，但还出现过敏，也说明连低 剂量的匙倍乐都不能耐受，目前不适合转深度水解或部分水解，匙倍乐可作为 转奶前的激发实验，服用匙倍乐至少 1 月以上未出现任何反应可尝试转奶，之 后再持续规律喂养 6 个月以上。3.过敏是有记忆的，让孩子耐受也产生记忆，增加孩子辅食添加的耐受性。Q4.有些家长会问到，匙倍乐的包装上有写到“请不要将本产品给已知对任何成分过敏反应的宝宝食用”，如果孩子已经有已知成分过敏还可以吃吗？这句话主要针对的是Ige介导的过敏反应，一般这种过敏都是速发并且有严重的，医生会进行判断。使用匙倍乐，只要不是诊断的严重以及速发型过敏，出现低敏反应也是建立免疫耐受的一个过程。匙倍乐中 16 种易致敏食物蛋白剂量很小，每种才 30mg，临床实验证明是一个最安全有效的量。目前好多的病例提示回避其他易致敏食物，使用匙倍乐后， ige 数值反而是降低的，证明有效性，不能光看检查结果，一定结合孩子实际过敏反应，症状不严重。匙倍乐是高蛋白食物中，致敏性最低最安全的一个选择。Q5.匙倍乐什么情况下应该用

幼年型粒单核细胞白血病素称“儿童白血病之王”，是以血液中粒单核两系细胞增殖为特征的婴幼儿侵袭性恶性血液肿瘤。据了解，该病属于儿童白血病中的罕见病，虽然发病率只占儿童白血病的2%左右，但平均发病年龄只有2岁，长期生存率不到10%，病死率高。近日，河北中西医结合儿童医院应用全新技术治愈“白血病之王”患儿，患儿已康复出院。来自山西省吕梁市的患儿小君（化名），去年7月，因反复咳嗽、喘息，被当地医院确诊为幼年型粒单核细胞白血病俗称“白血病之王”。小君父亲刘先生带着儿子四处就医，均效果不佳。在当地医院了解到河北中西医结合儿童医院血液中心师晓东教授团队有成功救治案例，刘先生抱着最后一线希望，带着儿子找到了师晓东教授“赌一把”。“不尝试孩子就没有希望”刘先生说。他赌赢了。师晓东教授团队为小君采用地西他滨去甲基化及基因靶向药物治疗、父供子半相合干细胞移植的新技术疗法，目前。小君的白血病已治愈，也没有复发。河北中西医结合儿童医院血液中心副主任乔广明介绍，幼年型粒单核细胞白血病临床主要表现为白细胞高、贫血、出血、肝脾增大以及肺部等组织浸润。这种病化疗效果差，长期生存率不到10%，主要死亡原因为肿瘤浸润导致器官功能衰竭或急变为髓系白血病。异基因造血干细胞移植（HCT）是目前最佳治疗，但复发率仍高达50%。因疗效差花费巨大，家长往往选择放弃。据了解，近年来，师晓东教授团队采用去甲基化治疗联合异基因造血干细胞移植治疗患儿，无一例复发。“唯一的干细胞移植死亡原因，是因为移植后出现了严重的排异反应。”而新的疗法，对患儿的排异反应可以控制得到最小化。“疗效的改善归功于对高甲基化在幼年型粒单核细胞白血病中致病作用的认识和去甲基化药物在移植前后的应用。与此同时，师晓东教授团队遵循“适者生存”法则采用父母供体半相合干细胞移植。改善了植入和增强了抗白血病效果。师晓东教授团队在幼年型粒单核细胞白血病治疗上取得的经验也有益于其他白血病的治疗。目前河北中西医结合儿童医院血液中心幼年型粒单核细胞白血病良好疗效吸引积聚了诸多来自全国各地寻求治疗的幼年型粒单核细胞白血病患儿。

加强对血小板减少症的遗传学诊断

儿童免疫性血小板减少症与食物不耐受的相关性研究

焦磷酸铁对早产儿贫血的临床疗效观察

FLG基因与特应性皮炎——中国皮肤性病学杂志

        目的了解黏多糖贮积症患儿非血缘异基因双份脐带血干细胞移植的疗效及特点。        方法        回顾性分析13例黏多糖贮积症患儿接受双份非血缘异基因脐带血干细胞移植的临床资料包括受者情况、供者选取情况、移植后粒细胞及血小板植入时间、酶学指标、移植嵌合度及移植并发症情况。结果13例患儿脐带血干细胞均顺利植活,其中单份植入10例,双份植入3例此3例监测半年到一年,最终转为单份优势脐带血完全植入。移植后酶学检查均恢复正常所有患儿均存活发生I度GVHD2例,无慢性GVHD4例发生巨细胞病毒血症2例出现了BK病毒性膀胱炎.1患儿发生了肾病综合征。        结论        双份脐带血干细胞移植是治疗大体重或单份脐血干细胞数量不足黏多糖贮积症患儿的有效治疗方法。

Pediatric Aggressive Mature B-Cell Lymphomas

小儿科的霍奇金淋巴瘤Pediatric Hodgkin Lymphoma

炎症性肠病营养支持治疗专家共识(2013·深圳)

益生菌的科学共识（2020 年版）

儿童过敏性疾病诊断及治疗专家共识

 作为父母，最紧张的是孩子的健康问题。在儿童期，血液病常常高发，且数量逐年上升，是严重威胁儿童身心健康的难治性疾病。在首都儿科研究所（以下简称首儿所）建所60周年之际，新华网健康频道《镜头下的医患现场》来到首儿所血液内科，看科主任师晓东如何利用科技创新的力量挽救血液病患儿的生命。 早上八点，微风徐徐，在首儿所里，由家长带着前来看病的孩子络绎不绝。熙攘的就诊队伍中，有大孩子，也有小婴儿。据了解，患者只要不超过十八岁都可以来首儿所就诊。 在血液内科病房门口，师晓东带领着团队成员正准备查房。病房大门上醒目地贴着“层流探视走廊”，这一走廊只有特定的人员刷指纹才能进入。 师晓东介绍，层流病房不是普通病房，其内住着的都是正在进行或即将进行造血干细胞移植的患儿，仓内空气经过过滤，保持着无菌的环境，微生物粒子很少，对于抗感染能力弱的孩子来说，层流病房可以起到保护作用，因此进入层流病房的人员和物品都要经过无菌处理。  层流病房外设有观察走廊，日常交流都是通过隔离玻璃和对讲机来完成，这里可以清楚地看到要接受骨髓移植的小患者的情况。仓里有妈妈的陪伴，仓外也有亲人的关怀，治疗的过程中充满了人文的关爱，这也是首儿所移植中心的一大特色。 据了解，骨髓移植是治疗血液病的有效方法之一，供者和受者的HLA（人类白细胞抗原）配型完全吻合的叫“全相合”，一般全相合骨髓移植之后情况会比较稳定。而对于“半相合”的骨髓配型来说，不仅植入困难，而且非常容易产生排异反应。 “过去，骨髓移植的患儿最害怕的就是出现移植后的排异反应，经常出现发热、皮疹、腹泻、皮肤发花、消瘦等各种各样的表现。这个过程，不仅会让孩子非常难受，而且严重的会危及生命。”师晓东指出，患者都希望寻找到“全相合”的骨髓，然而要找到合适的骨髓配型，几率非常低，这是影响移植应用的世界性难题。  为了解决供者难求以及排异反应的问题，师晓东及其团队不断学习、刻苦钻研。在她的观点里，调节供者和受者之间的免疫反应，减少孩子的并发症，需要借助高科技的力量。她经常说：“治疗疾病，技术上要先进，国内的技术解决不了的疾病就要寻求国际技术的帮助。” “国际上有很多好的技术，例如美国的后置环磷酰胺技术，德国的细胞分选技术，我们每年都会通过国际交流培训，将最先进的技术引进到国内，目前我们血液内科成功完成了首儿所首例婴儿细胞分选异基因造血干细胞移植治疗。”师晓东说。 所谓分选是指造血干细胞在回输之前，通过分选把“捣乱”的细胞剔除，然后把有用的细胞留下，回输到患儿体内。师晓东介绍，“技术改进之后，我们可以安心选择半相合供者，爸爸妈妈、兄弟姐妹都可能成为理想的供者。这一技术最大的特点是减少了排异药物的使用，不仅让孩子少遭罪，而且费用也会相应下降。”  在层流病房里，我们见到了师晓东口中首儿所首例分选骨髓移植的小患者，医务人员亲切地叫他“小糖糕”。据了解，小糖糕在几个月大的时候莫名地发烧，整日哭闹，经过首儿所的详细检查之后确诊为白血病。师晓东团队对治疗方案进行了多次讨论，确定了采用造血干细胞分选移植的方法治疗，供者来源是小糖糕的爸爸。 透过层流病房的玻璃，师晓东看着小糖糕欣慰地说，“移植之后，小糖糕基本上没有出现排异反应，目前情况非常稳定，很快就可以出院了。你看，手术之后，他笑得多开心。” 在首儿所，我们见到了小糖糕的爸爸。对于选择细胞分选移植技术，率先“吃螃蟹”的决定，他表示，“我从事的是IT业，平常喜欢研究新技术，当时我们查了很多网上的资料，觉得这一技术非常好，同时我们非常相信师主任，小糖糕是我们的第一个孩子，为了他今后考虑，我们全家果断决定做了手术，结果手术完成得很好。看到小糖糕开心，我们全家人都很幸福。”  随着科技的进步，骨髓移植不仅可以治疗白血病，而且也可为多种罕见病的治疗做贡献，发挥意想不到的效果。 在首儿所血液内科，一些过去不能治疗的罕见病都可以通过骨髓移植的方法进行治疗。师晓东以三类疾病举例介绍，一类是先天性骨髓衰竭性疾病。这类疾病是由于骨髓造血出了问题带来相应的疾病，如范可尼贫血、纯红细胞再生障碍性贫血、先天粒细胞缺乏,通过移植实现造血功能重建；第二类是先天免疫缺陷。此类患儿容易反复感染，严重影响生命，如重症联合免疫缺陷、WAS综合症、LIG4、高IgM综合征、无丙种球蛋白血症等，移植可重建免疫功能；第三类是遗传性代谢性疾病。患了这类疾病多因缺乏某种酶，导致代谢产物堆积造成器官功能障碍，骨髓移植给患儿产生酶的细胞，能够起到治疗的作用。如溶酶体贮积症，像粘多糖贮积症、异染性脑白质营养不良、神经元蜡样酯褐质沉积症、尼曼匹克、戈谢病等。  在层流病房内，住着许多罕见病患儿。师晓东走到一个窗口介绍道，“这位小朋友患有DANON综合征，他的姥姥三十多岁的时候心源性猝死，妈妈十二岁的时候诊断为心肌病，在三年前做了心脏移植。为了让孩子避免经历心脏移植的过程，家长们希望通过骨髓移植来延缓心脏病变。” 据了解，DANON综合征是一种X连锁显性遗传病，该病为一种罕见的酸性麦芽糖酶正常的溶酶体糖原贮积症，表现为“心肌肥厚-预激综合征-骨骼肌受累和智力发育迟滞”三联征，一般会在30岁前死亡，死因多为猝死或严重的心力衰竭。 “骨髓细胞中含有很多神奇的的物质，我们可以通过移植将这些神奇的种子输送到孩子的体内，让他们的病情得到控制，人生获得重启，像其他孩子一样健康成长。”师晓东说，“此例患儿进行骨髓移植后，临床症状得到了很好的改善。”  走廊中，墙上十余面锦旗非常醒目。“家一样的温暖，亲人般的呵护”“医术精湛，情暖人心”……这些锦旗都是患者家属送来的，承载了对首儿所血液内科的一份感谢之情、念怀之意，是对首儿所医护人员医术的认可。 采访当天，恰好有一位患儿家长来到首儿所血液内科，代表他的全家给师晓东送来了锦旗。“孩子自从入院以来，得到了师主任团队的精心呵护，他们用精准的治疗技术，挽救了我的孩子，非常感谢师主任以及首儿所的医务人员。”这位家长激动地说。  巡查完病房，师晓东正准备乘电梯回办公室，两位患儿家长箭步走进了电梯，哽咽地把一摞病例递给了师晓东。 据了解，这家人来自于内蒙古自治区通辽市，她的孩子今年八岁，刚开始只是肚子胀，当时家长没太在意，以为孩子只是吃多长胖了，半个月之前孩子不愿意吃饭，才发现了病情。 “老家的医院查出我的孩子肚子里有肿块，经过初步判断可能是淋巴瘤，医生建议我们到大医院来看看。我们在网上查了，首儿所血液内科特别专业，我们就直接奔过来了。”这位家长担心地说，“孩子正在急诊室，一直没等到床位，他的最高血压170多，我很担心会出什么问题。作为家长，孩子的病我给耽误了，在治疗上我们能争取一点是一点。” “这位家长你不要着急，目前孩子血项还算稳定，我们一定会努力的。”师晓东看着报告安慰道。  据了解，淋巴瘤是血液系统肿瘤，它会随着血液系统向全身播散，很多患者确诊的时候分期就比较晚。师晓东紧急为这位孩子进行了检查，孩子高隆的肚子，与他瘦小的身体形成鲜明对比。 “现在什么感觉？”“发烧吗？”“关节痛吗？”……孩子用微弱细小的声音回答着师晓东的每个问题。 师晓东介绍，现在只是初步检查，如果要确诊，还需要进行病理检测。 据了解，首儿所血液内科的患者来自于全国各地，多是病情非常严重的病例。这里床位非常紧张，很多患者选择住在医院走廊。在师晓东的安排下，为孩子临时加了床位。师晓东说：“看病难，一个是本身看病的过程难；另外一个是疾病的难易程度，如果基层医生都学会了新的治疗技术，那么患者便没必要跑到北京来看病了。”  移植的路程很漫长，遇到疑难杂症，首儿所血液内科会利用信息化的手段，及时联系国外的专家进行会诊，制定完善的方案。 在师晓东的办公桌上摆放着多个证书，这是她去国外进行小儿血液肿瘤高级培训获得的认证证书。 “经过培训，我们发现原来国外有那么多好的技术。目前精准医学开始走向移植领域，经过国际交流、会诊，我们将原来的诊断反复修正，达到精准诊断、个体化治疗。”师晓东说，“我们的移植技术改良了，并发症少了，家长的花费也少了，让患者家庭看到了希望。”  据悉，师晓东在与同事“搭伙”做事的过程中，也经常“拌嘴”，为了给患者选择更好的治疗方案，大家在各抒己见，经过反复交流，才会选定方案。 在师晓东同事看来，师晓东是一位敢于迎接挑战的人，“师主任不墨守成规，不仅要做给患者治病的医生，而且要做让患者好好生活的医生，她凭着一股创新精神，带领着我们不断攻克难关，学习先进技术，我们团队能够在短时间里迅速进步，都离不开她这宝贵的一点。”  在师晓东的办公桌上摆放着许多的杯子，这些杯子有的是用来喝茶的，有的是用来喝咖啡的，每天师晓东都要喝上几大杯，让自己时时都有饱满的精神状态。 师晓东笑着说：“我觉得能够帮助别人，特别是能够挽救祖国的花朵，实现自身的价值，我非常快乐，也希望未来能够产生更多的新技术，为血液疾病领域做更多的贡献。”

战胜朗格罕的故事2020年圣诞节拍的照片这个爱笑的宝宝叫小糖豆，出生于2017年5月25日，现在已经三岁半了，回想起她小时候发病的那段时间，心又揪在了一起。在她快满月的时候，身上起了红色的斑点，不像是湿疹也不像过敏，就连我家带了好多宝宝的月嫂都没见过，带她去了我们当地三甲医院的皮肤科抽血化验，结果出来看是血小板低，医生说怕是出血点让回家先观察，不好的话需要立马住院，回家待了一个月后身上的红点逐渐下去了，去医院复查血小板也没有再变化，我们就没在意，毕竟孩子太小每次抽血的时候她就哭的撕心裂肺的，当妈妈的心真的说不出来的疼。然而糖豆身上的皮疹一直老不好，体重也不长，去医院看一直开的药回来擦，可还是反反复复，六个月体检的时候医生建议查下过敏源，检查完后显示牛奶蛋白两个加号，从那之后我就开始断了一切的奶制品，给她也换了全水解的奶粉，她身上的皮疹刚开始见好了，我们心里还庆幸。可是好景不长，八个月的一个星期，糖豆身上的皮疹突然厉害起来，手、脖子、肚子、头、屁股长了很多的皮疹，头上还长了个小包，连续三天发低烧，糖豆饭不爱吃，觉也不能好好睡，无缘无故的哭闹，现在回想起那段日子，孩子该有多难受，每天给她上药的时候是最难熬的，我和她爸爸还有奶奶三个人把着她。糖豆发病时候的照片，头上让手都抓破了，爸爸用纱布给包起来我们带她去了这边儿童医院的时候遇见了一个好心的姐姐，她跟我说她儿子小的时候皮疹很严重是在首都儿研所看好的，于是我们先是找了在北京的哥哥和嫂子帮忙问的儿研所皮肤科的刘晓雁主任，她看了照片之后也跟其他的专家研究了一下建议赶紧带孩子去北京，紧接着我们去了北京，刘主任看了孩子身上的皮疹之后说这个不是皮肤病，是血液方面的问题，需要住院化疗，我当时一听就蒙了，这么小的孩子要化疗，得多遭罪啊，她建议我们可以挂一下血液科师晓东主任的号，看看她怎么说。凑巧的是那天上午正好师主任坐诊，更巧的是还有她的号可以挂，我们就赶紧挂号带她去看，师主任当时看了我女儿身上的皮疹之后就说这是朗格罕组织细胞增生症，你要是信我的话不用住院不用化疗，回去吃一种靶向药一个星期疹子就能下去了，师主任说我们只需要做两项检查就可以确诊并看下都损伤到哪些器官以及损伤到什么程度，于是我们听了师主任的话后全家商量了一下又在网上搜了一下这方面的知识，才发现师主任原来是这方面的专家，全家一致决定采纳师主任的建议。检查结果出来后庆幸的是发现的及时还好损伤的器官不是很严重，我们回家后吃了叫达拉菲尼的靶向药，第二天头上的包就不见了，三天后皮疹就全下去了，糖豆的精神状态也变好了，饭也爱吃，也爱笑了，我真的觉得特别神奇。手上头上的皮疹已经都没了这是吃药一个月后去医院复查和师主任以及她助理的合影一个月后我们去复查，师主任看着特别开心，让孩子少遭罪，没走弯路就可以把病治好。后来主任建议我们每三个月复查一次，2019年7月和12月检查报告里糖豆的血液里都没有了突变，我们真的是太开心了。2019年7月查的报告里已经没有了基因突变这是2019年12月的检查报告本来打算在今年年初的时候去北京再复查一下其他的项目，但是由于疫情一直没有稳定下来，所以我们决定过完这个春节看看情况再赴北京，现在糖豆已经停药快一年了，孩子身高体重都长了不少，跟同龄孩子没有什么区别了，看着她每天开开心心的，心里真的欣慰了不少，师主任说咱家宝宝就是福大命大，我想说其实是我家糖豆遇到贵人了，师主任真的是我家糖豆的恩人，要是没碰到的话后果真的很难想象，在这里我想要谢谢师主任，真的特别感谢，给了我们全家希望，看到孩子现在这么好，我们真的特别幸福，谢谢您师主任！

达拉非尼有效治疗BRAF-V600E基因阳性突变朗格汉斯细胞组织细胞增多症1例并文献复习

湿疹血小板减少免疫综合缺陷症(WiskottAldrich Syndrome，WAS)是由WAS蛋白（WASp）基因突变引起的罕见的X连锁疾病。人群中发病率约为10万至100万分之一。多于六个月以内的婴儿期起病，成人罕见。是以血小板减少，小血小板，湿疹，免疫缺陷，自身免疫性疾病和恶性肿瘤高易感性为临床特征。随着年龄增长可死于颅内出血，严重感染，以及继发的各种恶性肿瘤及自发的免疫性疾病。WAS患儿对多糖抗原不能产生抗体，所以容易感染有荚膜的细菌如肺炎链球菌、流感嗜血杆菌。患儿的感染表现多样，可有轻度、反复、严重感染，不一定与免疫学检查异常程度一致。WAS是一种单基因遗传病，1937年Wiskott首次报道了3例男婴患儿，后1954年Aldrich证明了该病是X连锁隐性遗传，故命名Wiskott Aldrich Syndrome，简称WAS。WAS的致病基因位于X染色体短臂Xp11.22-p11.23上，该基因编码WAS蛋白（WASp）。这种蛋白包含501个氨基酸，在非红细胞造血细胞的细胞质内表达，作用于细胞膜表面肌动蛋白细胞骨架形成的信号传导主要参与细胞内信号传导及细胞骨架重构，并有助于细胞伪足小体的形成对细胞的移动其重要作用。WASP基因突变将影响淋巴细胞，血小板内信号传导和细胞骨架组合，从而影响血小板生成，聚集和淋巴细胞迁移，接受抗原刺激，信号传导及活化等功能。目前国际上已经报道了400多种WASP基因的突变类型，该基因上不同的功能区域，不同的类型突变可导致各异的临床表型。例如X-连锁血小板减少症，X-连锁粒细胞减少症，间断的X-连锁血小板减少症，这些症状被认为是WAS的轻症变异性。WAS的典型临床表现为血小板减少，湿疹，反复感染三联征，约在25%的病例中出现。血小板减少伴血小板体积减少是该病持续显著的特点。反复的湿疹常见于约80%的WAS患儿。常见的反复感染如肺炎，肠道感染，鼻窦炎及外耳道炎症等。严重者也可并发败血症，脑膜炎，EB病毒感染等。WAS同时合并自身免疫功能缺陷，患儿容易患有自身免疫性溶血性贫血，粒细胞减少症，关节炎，血管炎等。基因检测是确诊WAS的检测手段，基因检测可以对确诊病例的家族成员进行携带者筛查，遗传咨询和产前诊断，避免基因缺陷患儿的出生。WAS患儿的致病基因由患儿母亲的X染色体遗传而来。因此，WAS发病率男性明显高于女性。致病基因携带的母亲，若生女孩则发病，生男孩有一半的几率发病。典型病例分享：患儿，男，77天，腹泻便血，伴血小板减少一个月，并伴有湿疹。患者没有家族史，临床上怀疑，血小板减少性紫癜，WAS综合症，经二代基因测序发现该样本在血小板减少性紫癜的基因上未见异常，在X连锁先天性重症中性粒细胞减少症、X连锁血小板减少症Wiskott- Aldrich综合征，相关基因WAS存在一处半合子突变。遗传报告解读：该样本在此基因外显子区域发现一处半合子突变点:c.332_333del(缺失突变)，导致氨基酸改变 p.T111fs(移码突变)。对蛋白功能的影响可能较大，患者的WAS基因的半合子突变来自于其母，虽在已知的数据库中未见报道，但结合临床其他检测及家系该点突变就是引起该病的主要原因。患儿：chrX:48543994存在 c.332_333del 的半合子突变患儿父亲野生型，无突变患儿母亲chrX:48543994存在 c.332_333del 的杂合突变目前，异基因造血干细胞移植是根治WAS唯一有效的办法。国内外学者研究发现，36%未接受移植的WAS患儿中位生存期仅为8岁，其中44%的患儿死于感染，23%患儿死于出血，26%患儿死于恶性疾病，而经造血干细胞移植治疗后患儿的长期生存率可高达80%。因此，一旦经基因检测确诊WAS后应尽早对患儿进行异基因造血干细胞移植根治治疗，及时有效的治疗能显著改善患儿的预后和生活质量。 当前浏览器不支持播放视频，建议使用火狐或者谷歌浏览器

1. 创造安静的休息环境，适量运动，避免长时间哭闹。血小板小于20×10^9/L/L时，尽量卧床休息。2. 提供充足营养，宜给予高热量、高蛋白、少渣的软食，饮食要多样化，多吃新鲜的蔬菜和水果。3. 保持床铺平整、清洁、干燥、无渣屑。4. 做好个人卫生、衣服宜宽大、柔软。经常温水洗浴，及时更换内衣、内裤。5. 剪平患儿的指甲，不要玩尖锐的玩具。6. 口腔清洁时注意：血小板小于20×10^9/LL时，是用软毛刷刷牙，也可以用棉棒清洁口腔，禁止使用牙线、牙签剔牙。7. 禁止手挖鼻孔，鼻粘膜干燥，可涂石蜡油润滑。少量鼻腔出血者，可用干棉球、明胶海绵或0.1%的肾上腺素棉球填塞鼻腔；如出血不止，要做后鼻道填塞。8. 减少用力排便造成肛门出血，保证大便通畅、不干燥。肛周破溃可涂抹金霉素软膏，同时避免灌肠，使用肛门栓剂。9.医务人员进行有创操作时，动作轻柔，注射穿刺后要局部按压至少20分钟。如果血小板小于20×10^9/L/L时，尽量避免进行深部穿刺。10.必要时给与止血药物，或输注血液制品。避免给与抗凝药物，如：潘生丁、阿斯匹林等增加出血倾向的药物。观察出血征象：1.皮肤粘膜有无红点、瘀斑。2.有无牙龈渗血、鼻出血。3.有无球结膜出血（眼白处有出血），头痛、呕吐、昏睡或神志不清时，可能是颅内出血。4.大小便颜色改变（小便变红或大便带血，以及大便颜色变黑）。作者简介： 杨晓茜，儿研所血液科主管护师，从事医护工作25年，临床护理经验丰富。 当前浏览器不支持播放视频，建议使用火狐或者谷歌浏览器

国内首例鲁索替尼联合自体干细胞移植成功治疗年龄最小体重最轻难治性幼年型皮肌炎患儿圣诞节(Christmas)，这个名称是“基督弥撒”的缩写。弥撒是教会的一种礼拜仪式。圣诞节是一个宗教节，是庆祝耶稣的诞辰，因而又名耶诞节。耶稣是因着圣灵成孕，由圣母玛利亚所生的。“耶稣”的意思是要他把百姓从罪恶中救出来。每年12月25日，是基督徒庆祝耶稣基督诞生的庆祝日。2017年12月25日，对于我们科的一个小患儿（丫丫），也是一个值得纪念的日子，他患有难治性幼年型皮肌炎，在层流间内住了153天，进行自体造血干细胞移植30多天，目前三系平稳，全身皮疹明显消退，肌力逐渐恢复，没有明显感染，已经可以独自坐了，今日顺利出仓，回家疗养。幼儿皮肌炎(juvenile dermatomyositis，JDM)，是一种较少见的亚急性或慢性结缔组织病，以全身广泛性血管炎为特点，主要表现为皮肤损害及横纹肌非化脓性炎症，晚期可产生皮下钙化和皮肤溃疡从破溃处排出白色钙盐，并发症包括：咽喉肌受累可导致吞咽困难，消化道黏膜弥漫性出血性炎症或急性肠系膜动脉栓塞，可发生胃肠道穿孔，麻痹性肠梗阻，也可并发黄疸，肝大，淋巴结肿大，雷诺现象，脾肿大等晚期有肌肉萎缩和关节挛缩等。常规治疗主要依赖糖皮质激素和免疫抑制剂，但长期以此治疗，最终会影响患儿的生存质量。部分患儿经常规治疗无明显疗效，考虑为难治性皮肌炎，需要寻找另外一种治疗方案——自体造血干细胞移植。但是如果孩子体重轻，心肺等多脏器功能差，合并严重感染，这导致了干细胞动员困难，采集细胞数量不足，进一步加重感染，甚至导致病情进展，失去自体造血干细胞移植的机会。丫丫入院时2岁5个月，体重才8kg，这是国内报道的年龄最小、体重最轻的皮肌炎患儿。患儿皮肌炎病史8月余，全身大面积紫红色斑疹，伴有结痂、破溃、渗液，面部尤其明显伴浮肿，肝脏及淋巴结肿大，指间关节伸面可见Gottron征，上肢肌力IV级，下肢肌力III级，肌张力低。患儿病初有髂静脉血栓及不完全肠梗阻病史，肺部有定植的肺炎克雷伯杆菌，ESBL（+），肺部CT提示有散在索条状片影，给予大剂量激素、环磷酰胺冲击，联合羟氯喹、甲氨蝶呤口服治疗，效果不佳，考虑重症难治性幼年型皮肌炎，建议行自体造血干细胞移植。立即对患儿行自体干细胞动员，给予环磷酰胺2g/m2.d*2天冲击。患儿粒缺期出现，持续发热近1周，应用各种抗生素未好转，且动员时间明显延长，白细胞升高不佳，伴有浮肿、少尿、纳差，行心脏超声心室轻度增大，心功能下降。最终白细胞涨起来，但是采集细胞数量太少了，再加上CD34+纯化损失，所剩细胞很难保证自体干细胞能植活。且因患儿严重感染，心肺功能差，肺部CT片影明显扩大，采集后出现呼吸、循环衰竭，紧急抢救，气管插管转入ICU治疗，经过ICU及时全力抢救5天后患儿脱离呼吸机，心肺功能好转，但痰培养出现热带假丝酵母菌（伏立康唑及卡泊芬净耐药，5-氟胞嘧啶及两性霉素B敏感）。转回我科后给予5-氟胞嘧啶口服联合两性霉素B静点，结合患儿之前痰培养有肺炎克雷伯杆菌感染，肺部CT反复监测无好转，且患儿仍反复高热，请呼吸科会诊，给予反复3次纤维支气管镜冲洗治疗，肺部病变稍有好转。结合患儿疾病情况，考虑发热与原发病有关，给予环磷酰胺1g/m2.d*1天冲击治疗，发热、皮疹稍有好转。但患儿发热仍有反复。风湿科会诊，考虑患儿心肺功能差，且存在肺部真菌、细菌耐药菌感染，给予强有力抗感染，同时给予美罗华治疗2次，间隔2周，患儿病情稍有控制，但患儿出现浮肿、少尿、纳差、腹痛表现，考虑两性霉素B的肾脏毒性，给予停用，换用泊沙康唑口服治疗，这时孩子情况逐渐好转。此时问题又来了，CD34+纯化细胞不够，行自体干细胞移植如果细胞没有植活，孩子会有生命危险，但是再进行一次同样自体干细胞动员治疗，如果再去一趟ICU，孩子也会出现生命危险。正在两难的时候，胡涛副主任查阅相关文献，应用新型动员剂（普乐沙福），大大减少环磷酰胺用量，同时可以控制原发病，但是普乐沙福一只需要5万元，至少需要两支，对于一个贫民家庭，长期给予孩子看病已经花光了部分积蓄，师晓东主任看到家长的难处，“有人才能有钱，人没了，要钱有什么用”，积极帮助家长联系基金等方式筹款，最终钱的问题解决了。患儿运用新型动员剂（普乐沙福）动员后细胞采集效果非常好，孩子没有明显粒细胞缺乏时期，没有出现严重感染。成功的动员意味着患儿可以准备后续的自体造血干细胞移植了，监测超声心动及肺部CT，结果还是没有想象的好，心肺功能仍不是很好，肺部片影没有消退。又一片乌云笼罩，传统的自体造血干细胞移植方案是CTX+Mel+ATG，其中CTX 50mg/kg x4d，环磷酰胺的剂量很大，心脏毒性明显，马法兰的黏膜毒性很大，可能出现严重感染。胡涛副主任再次通宵达旦查阅文献，找到了一篇EBMT报道的CTX+Flu+ATG方案，其中CTX 30mg/kgx4d，环磷酰胺剂量明显减少，同时去掉了马法兰。这就是师晓东主任常说的治疗要“缺点少，风险小”。按道理来说，万事具备了，按部就班的干就可以了。前期采集很顺利，细胞数量充足，自体干细胞移植后孩子没有明显毒副反应及严重感染，按计划回输了自体采集冻存的CD34+纯化细胞，数量很充足。粒细胞也在+12天植活，但是世事弄人，孩子粒细胞植活后又出现反复发热，应用激素后会好转，减量后又反复，细胞因子白介素2升高，但是孩子出现巨细胞病毒感染，激素不能长期大量应用，师晓东主任立即决定减停激素，给予鲁索替尼口服治疗，之后孩子一切顺利，皮疹明显消退，肌力逐渐恢复，移植后30多天平稳出仓，回家疗养了。鲁索替尼是一种JAK1/2激酶抑制剂。该例重症皮肌炎患儿因严重的全身皮肤免疫炎症反应与移植后患儿的皮肤免疫反应相似。师晓东主任结合多年诊疗经验和对疾病发病机制的深入探究创新性将鲁索替尼运用于重症皮肌炎患儿皮肤免疫炎症反应，取得了令人惊喜的疗效。自2016年以来，首儿所血液科师晓东主任结合国际最新关于鲁索替尼的研究进展与本中心诊疗经验先后将其应用于恶性血液系统肿瘤，移植后患儿的移植物抗宿主反应的预防和治疗，噬血细胞综合征的靶向治疗和重症皮肌炎患儿均取得了良好的疗效。师晓东主任的决策是英明的，孩子的治疗过程是顺利的，事实正像主任所说的精准治疗，同样适用于自体造血干细胞移植，“缺点少，风险小”的治疗方案，让孩子平稳顺利的完成治疗。作为医生，患儿的疾病得到救治感到无比的成就感，患儿家属的一句感谢感到无比的自豪感。患儿家属出院2天的一段微 信，让我们觉得“仁心仁术”的重要，医学不断更新，我需要不断学习，拥有“工匠精神”；“不忘初心”，不要忘记进入医学殿堂的誓言。师晓东主任常说说：原来说骨髓移植是一门艺术，现在我要说科技改变生活。常常教导我们说这是新时代的治疗方 式，我们要走在时代的前列，争取用最先进的治疗方式，最安全有效的治疗手段，让患儿在最短的时间内得到救治。作为医生，我们能做的就是为患者及其家庭谋幸福，减少患者的痛苦，为患儿制定最好的治疗方案，这是我们能做的，也是我们该做的。师主任目前是全国精准医学的常委，多次会议中提及“循证医学是规矩，转化医学是道路，精准医学是路标，整合医学是理想”。作为一名小儿血液移植科医生，主任的学生，一定要对病人好，患者的利益大于一切，在主任的带领下，为更多患儿及家庭的幸福努力，为我国的难治疾病治疗贡献一份力量。