多发性骨髓瘤

蛋白酶体抑制剂（proteasomeinhibitor,PI）是多发性骨髓瘤（MultipleMyeloma,MM）治疗的基础性用药，作为第一个PI类药物，硼替佐米（Bortezomib）更是目前新诊断的绝大多数骨髓瘤患者的首选用药。但患者在接受硼替佐米治疗时，可能会出现周围神经病变（PeripheralNeuropathy,PN），表现为手脚麻木、感觉异常或疼痛。这种情况需要及时识别和妥善处理，以减轻患者的不适并优化治疗效果。以下是一些建议和措施： 1、及时向医生反馈症状：患者和护理人员应该了解硼替佐米可能引起的神经病变，并在治疗过程中密切注意任何相关症状的变化。一旦出现麻木或其他神经病变症状，特别是如果出现麻痹性肠梗阻或尿潴留等严重情况，应立即停用相关药物，及时向医生反馈，以便医生根据患者的具体情况提供个性化的建议和治疗方案。 2、使用辅助药物：有研究表明，给予B族维生素（特别是维生素B12）治疗可以改善由硼替佐米引起的周围神经病变。此外，使用神经营养药物如α-硫辛酸（AlphaLipoicAcid）也可能有助于减轻神经病变的症状。目前我们更多的是给予甲钴胺1片口服每日3粒预防硼替

自体造血干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤（MM）治疗中的一项重要策略。近年来，随着对MM疾病机制的深入理解以及新药物的开发，ASCT在MM治疗中的地位和应用不断演变。本文旨在综述ASCT在MM治疗中的应用、患者选择、治疗时机以及与其他治疗方法的结合使用。首先，ASCT通过高剂量化疗或放疗摧毁患者体内的肿瘤细胞，随后将事先采集的造血干细胞回输至患者体内，以重建骨髓功能。这种方法能够有效地提高MM患者的缓解率和生存期。多项临床研究均证实了ASCT对于适合进行移植的MM患者的显著生存获益，特别是显著延长前期疾病控制时间，使得更多患者的生活质量得以改善，并获得更多进入后线治疗的机会。美国NCCN指南、国际骨髓瘤工作组IMWG指南和中国多发性骨髓瘤诊疗指南均推荐多发性骨髓瘤患者一线接受ASCT治疗。在患者选择方面，年龄和整体健康状况是决定是否进行ASCT的重要因素。传统上认为，年龄在65岁以下、没有严重合并症的患者更适合接受ASCT。然而，随着治疗手段的不断改进和对老年患者进行更为细致的评估，移植人群的年龄上限有所提高。国外接受ASCT的MM患者最高年龄超过80岁。我国指南建议在有经验的中心

多发性骨髓瘤患者移植前需要做哪些准备呢，大家一起来看一下：请输入正文

一、化疗方案 AL型心脏淀粉样变的蛋白前体主要来自异常增生的单克隆浆细胞，因此，针对AL型心脏淀粉样变的治疗主要是抗浆细胞治疗，一般是参考血液系统疾病——多发性骨髓瘤的治疗方案进行，主要包括以下方案： 1.含有蛋白酶体抑制剂的方案 主要是指第一代蛋白酶体抑制剂——硼替佐米（万珂）。常用方案有硼替佐米联合地塞米松（简称BD）方案，对于AL型心脏淀粉样变患者，相对安全、有效。 2.达雷妥尤单抗 达雷妥尤单抗（兆珂）单药或联合地塞米松的治疗方案，可以用于AL型心脏淀粉样变患者的治疗。 3.含有免疫调节剂的方案 包括沙利度胺、来那度胺和泊马度胺等。 4.含有烷化剂的方案 包括左旋苯丙氨酸氮芥（美法仑、马法兰）、环磷酰胺和苯达莫司汀等。 5.其他方案 由非霍奇金淋巴瘤引起的AL型心脏淀粉样变患者，可以使用包含利妥昔单抗（美罗华）在内的针对B细胞的治疗。 二、自体外周血干细胞移植 如果初始治疗前或经过抗浆细胞治疗后符合移植条件的AL型心脏淀粉样变患者，可以考虑自体外周血干细胞移植，预后主要是与心脏受累严重程度而不是与受累器官数目有关。但是，多数AL型心脏淀粉样患者由于心血管疾病不能耐受自体外周血干

一、化疗方案 AL型心脏淀粉样变的蛋白前体主要来自异常增生的单克隆浆细胞，因此，针对AL型心脏淀粉样变的治疗主要是抗浆细胞治疗，一般是参考血液系统疾病——多发性骨髓瘤的治疗方案进行，主要包括以下方案： 1.含有蛋白酶体抑制剂的方案 主要是指第一代蛋白酶体抑制剂——硼替佐米（万珂）。常用方案有硼替佐米联合地塞米松（简称BD）方案，对于AL型心脏淀粉样变患者，相对安全、有效。 2.达雷妥尤单抗 达雷妥尤单抗（兆珂）单药或联合地塞米松的治疗方案可以用于AL型心脏淀粉样变患者的治疗。 3.含有免疫调节剂的方案 包括沙利度胺、来那度胺和泊马度胺等。 4.含有烷化剂的方案 包括左旋苯丙氨酸氮芥（美法仑、马法兰）、环磷酰胺和苯达莫司汀等。 5.其他方案 由非霍奇金淋巴瘤引起的AL型心脏淀粉样变患者，可以使用包含利妥昔单抗（美罗华）在内的针对B细胞的治疗。 二、自体外周血干细胞移植 如果初始治疗前或经过抗浆细胞治疗后符合移植条件的AL型心脏淀粉样变患者，可以考虑自体外周血干细胞移植，预后主要是与心脏受累严重程度而不是与受累器官数目有关。但是，多数AL型心脏淀粉样患者由于心血管疾病不能耐受自体外周血干细

试验药物：GR1803注射液系智翔（上海）医药科技有限公司、重庆智翔金泰生物制药股份有限公司开发研制的双特异性抗体（CD3/BCMA）。   招募对象：      现为扩展期招募≥18周岁，至少接受过3线，且至少经过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂治疗的复发/难治的多发性骨髓瘤患者（接受既往未用过CD38单抗治疗的患者）。   入选标准： （1） 签署知情同意书时年龄18-75（含两端，第二阶段≥18）周岁，男女均可； （2） ECOG评分0-1分（第二阶段0-2分）； （3） 预期生存时间大于3个月； （4） IMWG 2016标准定义组织和/或细胞学证实的多发性骨髓瘤患者，且满足以下条件： l 接受过至少3线多发性骨髓瘤治疗，且至少经过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗治疗的多发性骨髓瘤患者（第二阶段可入组未接受过CD38单抗治疗的受试者）； （5） 筛选时存在可测量病灶，定义为以下任何一条或多条： l 血清M蛋白≥0.5g/dL l&nbs

多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞肿瘤，特征是单克隆浆细胞恶性增殖并分泌大量单克隆免疫球蛋白。随着多发性骨髓瘤治疗领域的不断发展，新药和新的治疗手段使患者的生存率得到提高，预后得到改善，但患者终将面临疾病的复发及难治。 Belantamab mafodotin（玛贝兰妥单抗）是全球首个获批上市的靶向B细胞成熟抗原的抗体-药物偶联物，通过多重作用机制，消除骨髓瘤细胞。Belantamab mafodotin（玛贝兰妥单抗）于2020年8月获得欧洲药品管理局（EMA）批准，适用于单药治疗符合下列条件的成年多发性骨髓瘤患者：既往接受过至少四线疗法，对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂，一种抗CD38单克隆抗体难治，末次治疗出现疾病进展的多发性骨髓瘤成人患者。 关键性临床研究DREAMM2结果表明，既往接受过大量治疗（中位既往治疗线数为7）的复发难治多发性骨髓瘤患者，接受2.5mg/kg 剂量水平 Belantamab mafodotin（玛贝兰妥单抗） 单药治疗，32%的患者可以实现缓解（ORR），实现客观缓解中58%的患者达到非常好的部分缓解(VGPR)或更佳缓解(CR+sCR)效果。随访1

动脉网获悉，2023年8月21日，科弈（浙江）药业科技有限公司全资子公司——上海科棋药业科技有限公司从源头自主研发的新一代CAR-T产品KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液临床试验申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准，其I期临床研究即将在北京协和医院开展，重点针对已经接受过三线或者更多线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。 截至批准日，KQ-2003 CAR-T细胞注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的IIT研究中已有10例疗效可评估患者。在这10例患者中，总体反应率（ORR）100%，其中5例达到完全缓解（CR），5例达到非常好的部分缓解（VGPR），最长的无进展生存期（PFS）维持21个月。未发生3级及以上的细胞因子释放综合征（CRS）。现有的初步数据显示，KQ-2003 CAR-T细胞注射液安全性和有效性良好。 科弈药业创始人及董事长吴国祥博士表示：“KQ-2003 CAR-T细胞注射液是针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T产品，在已开展的IIT临床研究中，对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的ORR为100%，展示了非常好的治疗效果。