M3型白血病取得新突破-------

“不化疗、口服2个药物、总疗程8个月新方案”获得成功

在肿瘤治疗中，最为理想的治疗模式是“不化疗、不输液、在家口服药物、疗程短、费用低、根治率高”的方法，这似乎是个梦想。北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所的主鸿鹄副主任医师让这个梦想首先在M3型白血病中实现了，研究工作发表在国际医学领域最高水平的杂志《新英格兰医学杂志》（影响因子55分）。临床结果证实M3型白血病（专业名称“急性早幼粒细胞白血病”），不用化疗、只需要口服2种药物8个月就可以达到95%以上的疗效。近3年目前已经有150多例患者接受了新方案的治疗，全部费用平均7万元左右，到目前为止还没有血液学复发的病例出现。越来越多的病人采用这种最新的治疗方案。

砷剂口服也能治病

M3型白血病发病率不高，通常占成人急性白血病的10 %左右，但由于患者主要为青壮年，因此提高这类患者的根治率和生活质量非常重要。在早期的临床治疗中，患者需要长时间住院治疗，加之化疗药物的毒副作用，令很多患者不得不中断学业或工作，专心治疗。

为了简化患者的治疗，在前期的研究基础上，我们提出了大胆的设想，即将传统的化疗、维甲酸和静脉注射砷剂治疗方案中的砷剂改为口服砷剂给药。2007年—2012年间，经过对242名患者的研究，我们最终证实在M3型白血病患者的治疗中，砷剂口服给药和静脉给药的疗效相当，口服砷剂可以替代静脉砷剂，这样可以明显缩短患者的住院治疗时间，在长达2年的维持治疗期间患者可以不用住院。2013年，该研究发表在国际肿瘤领域顶级的《临床肿瘤学》杂志上。根据我们的研究成果，中国急性早幼粒细胞白血病治疗指南2014版推荐口服砷剂作为一线治疗选择，为全国的M3病人的治疗提供了依据。

化疗药物可以不用

巧合的是，意大利学者也在2007年-2012年进行了一项针对M3型白血病的研究，经过156例患者的研究，他们证实维甲酸联合静脉砷剂治疗优于维甲酸联合化疗，在国际上首次通过随机对照研究证实：化疗药物可以不用，仅仅用维甲酸和静脉砷剂两种药物就可以达到97%的2年生存率，于2013年在《新英格兰医学杂志》上发表了该文章，没有化疗药物不仅可以让患者远离化疗的毒副作用，更让我们看到了进一步简化治疗的希望。

只需两个口服药了

在2013年2月份，我们在第一时间迅速设计了新的研究方案，并于2014年证实了“不化疗、不输液、仅用两个口服药物治疗M3型白血病”这种理想模式的可行性。维甲酸与砷剂联合治疗作为M3型白血病诊治首选方案，被业界称为“梦幻组合”，根治率达到90%以上。我们的研究共纳入20例初诊的非高危M3型病人（白细胞小于1万）, 治疗中仅用两个口服药物（复方黄黛片和维甲酸）、不要传统的化疗药物、不输液、缓解后不用再住院、总治疗时间为8个月。结果显示，所有病人都达到完全缓解，借助目前最敏感的定量PCR检测白血病特异融合基因证实，参与研究患者均达到白血病基因转阴，提示这些患者在今后完全治愈的几率很高。这项研究发表在2014年12月4日的医学领域顶级杂志《新英格兰医学杂志》上[Hong-Hu Zhu(主鸿鹄), Xiao-Jun Huang（黄晓军），NEJM, 2014; 371:2239-2241]。我们连续在《新英格兰医学杂志》发表2篇系列研究文章，具有重要的历史意义。

对于患者而言，这种简洁的治疗方案可以让他们在治疗过程中的生活质量接近正常人，不影响正常工作和学习，同时医疗费用明显下降。对于我们医生而言，这或许带来了新的启示——在肿瘤治疗中，我们也许可以做得更简单。

新方案的推广和优势

为了进一步验证推广我们新方案，近3年我们把这个新方案推向国内多家中心，前已经有150多例患者接受了新方案的治疗，全部费用平均7万元左右，到目前为止还没有血液学复发的病例出现。越来越多的病人采用这种最新的治疗方案。进一步验证我们早期的研究结果。是非常有前景的一个新方案，受到患者的高度好评，来着全国各地的病人越来越多的来到我的门诊，接受不化疗的新方案治疗。

这个方案最大优势是方便，治疗1个月后可以正常工作学习生活，不用输液住院和家人陪着住院，总共治疗时间8个月，不用做腰穿，总费用平均7万多元比其它方案明显降低，即使自费不报销一般家庭也能支付得起。对于一个普通家庭而言这种治疗方法最为理想。今后这个方案会逐渐推广普及。

新方案向儿童M3型白血病的推广

成人接受我们的“不化疗、口服2个药物、总疗程8个月新方案”获得巨大成功，但是儿童M3病人更需要这种理想的治疗方案。可惜近10年国内外儿童M3治疗没有太大改变，还是以维甲酸联合化疗、疗程2-4年不等的方案，儿童患者没有办法和健康儿童一样上学和生活，而患儿的父母都是20-30岁左右年轻人，都是工作和事业的起步阶段、是人生最艰苦的阶段，孩子得了M3白血病对一个家庭是一个巨大的精神和经济打击，经常在门诊看到孩子和父母抱头痛哭的情况，看到这种情况让我决心一定要为他们做点事，我决定把成人M3治疗的成功经验推向儿童，我的目前我已经治疗了近20例儿童M3病人，全部达到基因转阴，没有一例复发病人，儿童可以正常上学或幼儿园，这样不影响一个家庭的正常生活，不用化疗避免了儿童化疗后长远的毒副作用，口服不化疗对于患儿明显提高了生活质量，这种新方案治疗儿童的总体费用5万元以内，极大的减轻了经济负担，现在越来越多的儿童M3也加入到新方案的行动中来，我坚信医生和患者互相信任，我们一定能到战胜疾病，重建美好生活，新的治疗方案的目标是“不因M3白血病而改变人生”，我们的美梦已经成真！