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每周二最新资讯（2019-7-23）

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【医保】普药降价 为何新特药也要降价？

自从国家提出肿瘤药降价的概念后，各种新上市的肿瘤药、创新药都纷纷开始降价，而且是竞相降价。普药降价我们理解，竞争激烈，还有带量采购的压力，不降价很难生存。但新特药降价是为何？很多产品连竞品都没有，为什么也要降价呢？

1、想进医保

现在各种产品都想进医保，但医保不是你想进，想进就能进的，进医保是要付出代价的。

2、设置门槛

很多产品为了阻击竞争对手跟进，以一个比较低的价格进入市场，压缩竞争对手的预期利润空间，让众多竞争对手知难而退。这个套路尤其常见在外企创新药与国企仿制药的竞争当中。

3、蓝海变红海

随着国内生物制药企业的崛起，很多生物制剂的市场从以前的蓝海变成了现在的红海，所以不得不降价。

小结

现在随着国内生物制药的企业的崛起，外资制药企业已经放弃了之前的高价战略，和国内企业短兵相接。同时，中国的人口数量庞大，外企也愿意用价格换市场。

未来，新特药降价也是一个必然的趋势，这也是顺应国家降低药价，让老百姓看得起病这么一个趋势，对于企业来说，确实没得选择。

【药物】近三年最低！2019年FDA最多批准45个新药？

近几年来，美国FDA批准的新药数量大幅增加，2018年更是达到了62个，创造了历史最高纪录。然而，统计数字表明，今年该机构批准的新药数量可能会有所下降。截至6月底，FDA仅批准了18个新药。

医药市场调研机构Evaluate旗下机构Vantage的分析显示，截至2019年底，仅有27个新药项目正在等待FDA的审查决定。这也意味着，2019年预计最多有45个新药获得FDA批准。与过去几年相比，这是某种程度的放缓，不过肯定不是那种会引起行业恐慌的衰退。

【药物】中国到底需要多少家生物制药CDMO企业？

说起来，我国的生物制药CDMO行业还不到十年的光景，但是发展速度十分惊人，集中涌现出一大批企业，数量已经超过30家。但是从规模上看，除了药明生物一家独大，员工数突破4000人，其余多数在百人规模，彼此差距都不大。

我国生物制药CDMO行业的容量到底有多大呢？这个问题并不容易回答，不过支撑起CDMO这个行业有几个大前提，先搞清楚这些问题可能有助于我们获得答案，那就是生物制药CDMO行业有多少钱？有多少人？有多少项目？投资人有多少耐心？

第一，有多少钱？

这个谁都说不准，但可以肯定的是，有钱的。简单罗列一些融资新闻。

2016年8月，博威生物获得2.26亿元A轮融资，2018年3月，再获得B轮融资，金额未透露；

2018年1月和4月，苏桥生物完成3800万美元A轮和3400万美元B轮融资；

2018年4月，奥浦迈完成近亿元战略投资；

2018年8月，皓阳生物获得5000万元A轮融资；

2019年1月，澳斯康完成超3亿元人民币的A轮融资；

2019年1月，甲贝生物获得上千万元人民币的天使轮投资；

2019年1月，迈百瑞生物完成4亿元首轮融资；

2019年3月，江苏耀海完成超5000万元A轮融资。

第二，有多少人？

“21世纪什么最贵?人才!”，相信黎叔的这句话已经深入人心了。生物制药行业对人才的依赖更加突出。

“21世纪是生物的世纪”，上世纪90年代中后期和本世纪初期，在高考填报志愿时，众多考生就是相信了这句话纷纷报考生物类专业，尤其是生物技术和生物工程基本上都能录取到高分考生。但是，临了毕业的时候，才发现对口的工作真不好找。于是，原先顶着光环的高分考生纷纷转行，或者为了追逐生物科研理想选择出国深造。所以，国内的生物相关专业人才严重不足，甚至有断档。企业想要招到能够独立承担项目的骨干中坚力量，并不是一件容易的事情。好在随着行业逐渐兴起，生物相关专业的学生纷纷投向专业对口工作，假以时日，就能迅速成长起来。

第三，有多少项目？

CDMO企业的收入来源就是承接项目。生物制药研发项目的增长趋势就意味着订单量能有多少。回顾CDE年度报告，可以发现项目总体在稳步增长，也就是说CDMO的潜在市场是在扩大的。

第四，投资人有多少耐心。

资本是贪婪的。投资人都希望项目尽早产生利润，而且能够产生更多利润。选择CDMO企业，投资人也是看到了相比创新药企业风险更低，也能更快产生收益。

但是，新药项目的风险性和周期性直接影响着CDMO企业的收入。

一个完整IND项目需要1.5年到2年，如果再加上pre-IND会议和临床试验默示许可，以及可能补充资料所需要的时间，妥妥需要2年时间才能知道药学研究通过考核。CDMO企业只有在积累了几个完整项目成功案例后，在市场上才有说话的资本，才能逐渐进入盈利模式，否则都是空谈。相比自主研发创新药，CDMO企业获得回报不仅周期更短，风险也小得多。相信广大的投资者这点耐心还是应该有的。

【医保】国务院发文：这些医药人被严惩

国务院发文，严管药品，加大惩戒

日前，国务院办公厅印发《关于加快推进社会信用体系建设构建以信用为基础的新型监管机制的指导意见》（以下简称《意见》），药品是重点监管领域，加大惩戒力度。

《意见》表示，要全面建立市场主体信用记录。根据权责清单建立信用信息采集目录，在办理注册登记、资质审核、日常监管、公共服务等过程中，及时、准确、全面记录市场主体信用行为，特别是将失信记录建档留痕，做到可查可核可溯。

国务院明确，要以食品药品等与人民群众生命财产安全直接相关的领域为重点，实施严格监管，加大惩戒力度，直至永远逐出市场。

【白血病疗法】科学家在急性髓性白血病疗法开发上获重大突破！

近日，来自蒙特利尔大学的科学家们通过研究发现了一种参与抗白血病药物发挥作用的关键分子过程，相关研究刊登于国际杂志Cancer Cell上，未来有望帮助开发治疗白血病的新型疗法；文章中，研究人员重点对急性髓性白血病（AML）进行研究，AML是一种成人最常见的白血病类型，这类疾病起源于造血干细胞，加拿大每年大约有2000人会被诊断为AML，即使患者进行化疗和骨髓移植后，具有特定遗传特质的患者的预期寿命也不足三年。

这项研究中，研究人员通过研究鉴别出了与髓样白血病发病相关的基因，同时研究者对大约700名AML患者进行遗传测序，并检测大约5000种药物对多种髓样白血病所产生的治疗效应。研究者Sauvageau说道，髓样白血病和淋巴细胞性白血病是大约20种不同遗传性疾病的组合，我们所说的白血病实际上是由这些疾病所引起的一组症状，因此我们就必须检测上述5000种药物对多种AML的影响，以便将每一种药物的效果与特殊的基因相联系起来。

研究者所检测的药物并不用于治疗白血病（一般用来治疗其它人类疾病），研究人员分析了这些药物对携带急性髓性白血病基因的小鼠机体细胞和人类细胞的效应，他们发现，多种分子或能通过相互组合发挥作用的方式来对多种AML亚型产生互补效应，木利替尼（Mubritinib）就是其中一种药物，其是一种能够调节细胞代谢的蛋白激酶抑制剂，最早被开发用来治疗乳腺癌，研究者发现，药物木利替尼对特定AML亚型或许具有潜在的治疗效应，而且这种药物对小鼠并没有毒性，对人类细胞毒性较小。

文章中，研究人员分析了药物木利替尼所行为模式背后的电化学过程，在AML亚群中，木利替尼能通过“拘捕”肿瘤细胞的氧化磷酸化作用来促进癌细胞死亡；研究者推测，不管是哪种类型的癌症，肿瘤细胞都会不充分地利用氧化磷酸化作用，并在缺乏氧气时产生大多数能量，然而研究结果却表明，氧化磷酸化实际上存在于特定细胞中，而且这些细胞会利用该过程来产生所需要的能量并发生增殖，如果氧化磷酸化作用被阻断的话，细胞就会死亡。

这一研究发现为生物化学中所谓的瓦博格效应(Warburg effect)进行了澄清，瓦博格效应被认为能为是肿瘤学研究中的基本原理，其认为，癌细胞会通过破碎葡萄糖（糖酵解），而不是利用氧气来产生能量，而且瓦博格效应也是癌症的一个关键特性；后期研究人员还会继续深入研究开发治疗AML的新型靶向性疗法。

【肺癌医讯】SCLC二线治疗三大药物造福小细胞肺癌患者

小细胞肺癌（SCLC）约占所有新发肺癌的15%，其中70%的SCLC患者在疾病确诊时已处于广泛期。SCLC恶性程度高，侵袭性强，尽管其对放化疗比较敏感，但极易发生耐药，复发率高，后期治疗效果欠佳。今年ASCO大会上报道了SCLC二线治疗的三大药物，给SCLC的治疗带来了春天，我们一睹为快。

1. 复敏良药--RRx-001

RRx-001是通过调节肿瘤相关巨噬细胞和肿瘤相关中性粒细胞的表观遗传学特性来影响肿瘤的微环境，从而逆转小细胞肺癌化疗耐药的一种表观-免疫抑制剂。

结果显示：在完成RRX-001治疗后，再次重启EP，1人获得了完全缓解，6人部分缓解，客观缓解率为26.9%，中位OS为8.6个月，12个月OS率为44.1%，效果惊人。

RRx-001能够利用表观遗传系统，在基因层面调节肿瘤细胞，从而使肿瘤对化疗不耐药，可以让耐药的患者能够继续用EP方案化疗，有效延长生存期。

2. lurbinectedin 二线治疗SCLC，被授予孤儿药称号

lurbinectedin是由PharmaMar公司研发的，能够有选择性地抑制反式激活的RNA聚合酶II媒介的转录过程。它对RNA聚合酶I和线粒体RNA聚合酶的活性没有影响，也不影响mRNA的正常转录过程。在有些癌症种类中，癌症细胞依靠高速运转的转录过程支持它们的增殖，这些肿瘤细胞对lurbinectedin尤为敏感。它们包括小细胞肺癌，BRCA1/2转移乳腺癌等。

结果显示：105名患者的总体有效率为35.2%，中位应答持续时间为5.3个月，中位总生存期10.8个月；

3. Trilaciclib二线治疗SCLC，减轻骨髓抑制

广泛期SCLC患者一线标准治疗方案为含铂双药化疗，但是化疗会引起骨髓抑制，既往研究发现CDK4/6抑制剂trilaciclib能缓解骨髓抑制，基于这一理论基础，研究者设计了一项经治广泛期SCLC患者，随机接受拓扑替康联合Trilaciclib或安慰剂治疗的随机、双盲、多中心2期研究。

结果发现，在接受1.5 mg/m2拓扑替康治疗的患者中，使用trilaciclib显著降低了严重的中性粒细胞减少的发生率，试验组40.6% vs 对照组75.6%，P=0.016），而且中性粒细胞减少的持续时间也较短，试验组2天vs 对照组8天，P= <0.0001。治疗5周后，trilaciclib治疗组中，更少的患者接受红细胞输注，粒细胞集落刺激因子（GCSF）治疗及其他原因导致的治疗剂量减少。

【医疗】中国医院规模化发展进入尾声 正进入质量化转型阶段

“医院一味强调规模扩张，对社会、医院、患者而言都是不利的，规模医院应该主动向质量医院转变。” 面对大医院的规模持续扩张，超级医院的井喷，近日香港艾力彼医院管理研究中心主任庄一强博士接受《看医界》专访时表示，中国医院规模化发展将进入尾声，正进入质量化转型阶段。

专科的服务半径要清晰定位！

实现规模医院的转型，首先要明确医院的“医疗服务半径”，这是庄一强提出的一个新概念。他认为，医院专科可以分为“短半径专科”和“长半径专科”，这个半径指的是医院和患者之间的物理距离。具体来说，短半径专科是指比较着急、需要短时间内治疗的疾病，如儿科、妇产科、急诊，以及老年病、慢性病等符合就近治疗原则的专科病；长半径专科主要指疑难杂症，病情不紧急、可以异地就医的专科，如肿瘤等。

区域医院发展的三大因素

庄一强认为，一个地区的医院发展取决于三大因素：一是当地的常住人口数量，二是当地经济发展状况，三是地理位置。常住人口越多、经济发展越好、位置越偏僻的地区，医院发展越好。前两个很好理解，交通不便为何也会成为发展优势？庄一强以华西医院举例：“古人说蜀道难，难于上青天，四川作为一个盆地，自古以来出川都是一件很困难的事情，这也是华西医院在四川一家独大的原因之一。”

医疗质量评价的三大指标

如何评价一家医院的医疗质量？庄一强认为有三个指标可以作为参考。一个是“住院手术病人/出院病人”的比例，这个比例可以看出一家医院是内科强还是外科强，一般来说，外科强的医院医疗技术相对会高一点，因为外科对设备、人才、团队要求都会更高。

趋势！内科外科化、外科微创化、微创精准化

想要实现“大病不出县”，县级医院有两个很重要的问题需要解决，一是能不能解决心肌梗死、脑卒中等心脑血管问题，二是能不能解决肿瘤的问题。因此，庄一强提出另外一个观点，实现质量医院的转型，要做到：内科外科化 、外科微创化、微创精准化。所谓“内科外科化”，就是让内科医生做介入手术。如今很多需要外科手术治疗的疾病，可以通过介入手术来治疗，有些内科科室的手术率甚至能达到15-30%。对医院来说，“内科外科化”不仅能降低药占比，也能提高科室的收入。

“外科微创化”就是以微创手术代替传统外科手术，而“微创精准化”则主要针对肿瘤。

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