随着人们认知水平的提高，靶向治疗这个词已经不再陌生。靶向药物治疗在临床应用中日趋广泛。不过，也存在很多误解。有些人认为靶向治疗包治百病；有些人认为只要接受靶向治疗就能治愈癌症；也有些人不相信靶向治疗，认为靶向治疗只是噱头。 那么，靶向治疗究竟是什么？靶向药物在肿瘤治疗中扮演怎样的角色？我们又该如何正确认识靶向药物治疗呢？

分子靶向治疗分为两大类 靶向治疗是一个比较大的医学概念，而在临床中应用的靶向治疗多为狭义的靶向治疗，即分子靶向治疗。 分子靶向治疗是指在肿瘤分子生物学的基础上，将与肿瘤发生发展有关的特异分子（如肿瘤细胞内的一个蛋白分子或基因片段等）作为靶点，利用靶分子特异制剂或药物进行抗肿瘤治疗的手段。 通俗地说，分子靶向治疗是以肿瘤细胞的标志性分子作为治疗靶点，研制出有效的阻断剂，干预细胞发生癌变的环节。如抑制肿瘤细胞增殖、干扰肿瘤细胞周期、诱导肿瘤细胞分化、抑制肿瘤细胞转移、诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤血管生成切断其营养供应，阻断肿瘤细胞营养代谢等。 
根据“靶点”不同，分子靶向治疗主要分为两大类，一类是针对肿瘤本身的分子靶向治疗，另一类是针对肿瘤赖以生存的微环境的分子靶向治疗。 
针对肿瘤细胞本身的分子靶向治疗。这种靶向治疗包括：针对肿瘤细胞膜上生长因子受体和可与受体结合的抗原的靶向治疗；针对细胞内信号转导分子的靶向治疗；针对细胞周期蛋白的靶向治疗等等。
针对肿瘤微环境的分子靶向治疗。“肿瘤微环境是肿瘤赖以生存的环境，是一个复杂的综合系统。不仅包括肿瘤细胞本身，还包括肿瘤细胞周围的成纤维细胞、免疫细胞、内皮细胞等等细胞成分。同时也包括无细胞的细胞外基质和液体环境。”肿瘤微环境中的很多成分都可以作为肿瘤治疗的潜在靶点。目前，临床上针对肿瘤微环境的分子靶向治疗主要是抗肿瘤血管生成和靶向免疫治疗。靶向药物疗效高毒副作用小 
靶向药物治疗是靶向治疗中一种常用的方式。广义的靶向药物是指一类能使药物浓聚于靶器官、靶组织、靶细胞且疗效高、针对性强、毒副作用小的药物。 分子靶向药物是针对影响肿瘤内信号传导、肿瘤细胞周期调控、肿瘤细胞凋亡的诱导、肿瘤血管生成及肿瘤细胞与肿瘤外基质相互作用的某一个蛋白质分子或一个核酸片段或一个基因产物而设计的肿瘤治疗性药物。 分子靶向药物的抗肿瘤作用机制主要包括抑制肿瘤增殖、促进肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤细胞信号传导通路、抑制肿瘤新生血管生成、阻断肿瘤细胞的细胞周期、抑制肿瘤细胞侵袭和转移等等。靶向药物治疗有一定的应用条件 “外科手术、放射治疗和细胞毒化学药物治疗时现代肿瘤治疗的三大基石。靶向药物并不能包治百病，也不能取代传统的癌症治疗手段，也并非所有癌症患者都适宜靶向药物治疗或需要接受靶向治疗。”
适宜接受靶向药物治疗的患者需要满足以下几方面条件。 首先，接受分子靶向治疗的患者应该具有明确的治疗靶点，而且已经有针对该靶点的特异性药物。缺乏相应治疗靶点的患者并不适合分子靶向治疗。 其次，分子靶向治疗目前主要用于晚期癌症患者。对早期癌症患者，目前并不常规推荐分子靶向治疗。对部分恶性肿瘤患者，即使接受了根治性的外科手术，可能也需要分子靶向治疗作为辅助治疗手段。 再次，对一般状况较差的晚期癌症患者，以往是不能接受化学药物治疗的。但由于靶向药物良好的耐受性，不能接受化疗的体力状况差的患者也可以接受分子靶向药物治疗。靶向药物为精准医学下的个体化治疗 
靶向药物作为精准医学的“先锋”诠释了“标准化”治疗为基础的“个体化”治疗。那么，如何才能保证靶向药物治疗“精准”又“个体”呢？ 
靶向药物治疗在临床治疗前必须进行个体分子靶点的检测，具体包括：个体基因突变靶点检测；个体基因扩增靶点的检测；个体基因融合靶点的检测。 有些患者需要在靶向药物治疗的基础上与抗血管生成药物联合应用，不过，这种方式需要掌握两者用药机制及时间窗的问题。 在治疗中应注意耐药问题的产生。靶向治疗的耐药问题（包括原发性耐药和继发性耐药）是目前临床上的巨大挑战。 另外，对靶向药物毒副作用的预测也是不容忽视的问题。常见的毒副作用包括：皮疹、胃肠道毒性、高血压和内分泌改变等。当毒副作用出现时，建议进行多学科评估，合理使用支持性药物和针对性的营养治疗。
应理智看待靶向药物治疗的疗效 靶向治疗是现代肿瘤治疗的突破和又一里程碑，成为继外科手术、放射治疗和细胞度化学药物治疗后第四大肿瘤治疗手段。 
不过，分子靶向治疗也有其不足和无奈。“分子靶向治疗不可能包治百病，也不可能取代传统的肿瘤治疗手段。”不是每一种肿瘤都需要接受靶向治疗，也不是任何时期的肿瘤患者都需要接受靶向治疗。而且不是每例肿瘤患者都能找到驱动基因，即使找到驱动基因，也未必是成药性驱动基因。 
此外，靶向药物并非对所有患者都有明确的疗效。临床上有些靶点的抑制剂显示能延长晚期患者的生存期，但整体有效率不足5%。有些患者在靶向治疗之初显示出了良好的疗效，但长时间后多数患者都会产生耐药性。 
值得注意的是，肿瘤的异质性和肿瘤发生发展机制比较复杂，单一靶点的靶向药物往往仅能控制一部分肿瘤细胞。而且，靶向药物对正常组织具有一定潜在的毒副作用。如单抗药物的超敏反应、抗血管生成药物的出血、高血压等等。