对ATTR型心脏淀粉样变的特异性治疗主要针对TTR的代谢过程进行，可以分为3类：①减少肝细胞TTR的合成，②稳定TTR四聚体，③破坏并清除已经形成的ATTR淀粉样蛋白纤维。
1.稳定TTR四聚体
氯苯唑酸：是目前唯一有证据显示可以改善ATTR型心脏淀粉样变患者预后的药物。是一种口服小分子药物，可以减少TTR的解离，起到稳定TTR作用，从而减少TTR淀粉样蛋白纤维的形成。
美国药品与食品管理局（FDA）于2019年5月批准氯苯唑酸（包括20mg氯苯唑酸葡胺软胶囊和61mg氯苯唑酸软胶囊）用于治疗成人的ATTR型心脏淀粉样变（包括野生型和突变型）患者。
我国药品监督管理局（NMPA）于2020年2月批准氯苯唑酸葡胺软胶囊（维达全，20mg/粒）用于治疗成人的ATTR型多发性神经病变Ⅰ期症状患者，延缓周围神经功能损害，推荐用法为每日一次，一次1粒（20mg/粒），整粒吞服。于2020年10月批准氯苯唑酸软胶囊（维万心，61mg/粒）用于治疗成人ATTR型心脏淀粉样变（包括野生型和突变型）患者，推荐用法为每日一次，一次1粒（61mg/粒），整粒吞服。
目前对于妊娠妇女和儿童尚缺乏证据，不推荐使用。
2.减少肝细胞TTR的合成
主要通过定向阻止TTR基因转录后的信使RNA翻译，减少TTR蛋白的生成。包括小干扰RNA和反义寡核苷酸两类药物。国内尚无相应药物上市。
3.降解/清除TTR淀粉样蛋白纤维
如多西环素、熊去氧胆酸、绿茶提取物等，需要进一步评价。
此外，除上述药物治疗，部分ATTR型心脏淀粉样变患者，需要考虑心脏移植，或联合肝脏移植。