在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的脑转移瘤的多学科管理专场，克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）的肿瘤学家Manmeet Singh Ahluwalia，MD作报告“Targeted Therapy in Brain Metastases: Ready for Prime Time?（脑转移瘤的靶向治疗的黄金时代是否来临 ）”。
Ahluwalia教授：脑转移瘤是临床上常见的问题。最常见的三种易发生脑转移的癌症是肺癌、乳腺癌和黑色素瘤。据估计，美国每年有20-30万的脑转移患者。在美国肺癌脑转移最常见，约50%的脑转移瘤患者有肺源性。许多脑转移患者有驱动基因突变，例如，10%的白人患者有表皮生长因子受体（EGFR）突变，而东亚人群高达35%。靶向药物改变了这些患者的治疗模式。

美国FDA批准了一些脑转移靶向疗法（包括吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼、osimertinib）。第三代EGFR-TKI如osimertinib较第一代TKI能更好地透过血脑屏障。今年ASCO会议展示了osimertinib令人振奋的研究数据。同样，ALK基因突变在肺癌患者有5%的发生率。FDA批准的药物有克唑替尼和二代ALK抑制剂ceritinib和alectinib。初步研究发现ceritinib和alectinib的反应率约为40%-60%，优于只有5-10%有效率的最佳化疗方案（血脑屏障穿透能力不好）。

过去脑转移患者的治疗选择是手术切除或放疗（全脑照射、立体定向放射外科或其他）。近期有一些试验将放疗/局部放疗联合靶向药物进行研究。也有一些专门针对脑转移瘤的新药，比如ASCO会议展示的新型靶向紫杉醇衍生物ANG1005。ANG1005的初步研究结果显示，ANG1005使70%的患者获得临床获益，患者总生存期为35周。HER-2阳性脑转移瘤患者可使用该药物。

我的研究小组对比了ALK或EGFR突变脑转移瘤患者和野生型患者的治疗结果。我们发现。 EGFR 突变肺癌患者的总生存率已经提高，约为20个月，野生型是9-12个月。ALK阳性患者的OS提高更显著，总生存超过4年，过去ALK阳性患者的总生存预期是6-12月。

许多免疫疗法治疗脑转移瘤的疗效可与全身治疗相媲美。因此，相比化疗，我们要增加靶向和免疫治疗的应用。局部放疗和全脑放疗仍有用。专家们发现脑转移瘤多学科治疗能达到最好的效果。

总之，靶向治疗提高了部分携带可治疗驱动基因突变的肿瘤患者的生存率（非小细胞肺癌、乳腺癌和黑色素瘤）。对于脑转移的患者，这些药物不仅可控制颅内肿瘤，也有助于全身治疗。特别是EGFR突变的脑转移瘤患者，一些靶向新靶点的药物显示出可喜成果。在过去的几年里，我们对脑转移的分子驱动基因、血-脑屏障和中枢神经系统药物渗透性的了解大幅增加。我们对生物综合治疗认识的提高以及创新药物开发可改进脑转移瘤治疗策略。未来靶向治疗会在脑转移瘤患者中扮演越来越重要的角色。

基于最近研究结果，我们已经确定了脑转移患者的新治疗模式。我们主张个体化治疗，根据脑转移的多少、引发脑转移瘤的癌症类型（肺癌、乳腺癌、黑色素瘤）、基因检测结果，多学科治疗团队（放射肿瘤学家、医疗肿瘤学家和神经外科医生等）为患者制定合适的治疗方案，根据靶向突变的基因检测结果选择靶向治疗药物。免疫疗法越来越多地被用于脑转移瘤治疗，有研究显示，PD-1/CTLA-4抗体药物治疗脑转移瘤的缓解率 与其他部位肿瘤的治疗效果相似。