重型再生障碍性贫血（SAA）就如同出手隐蔽的冷面杀手，起病急速，一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症，使患者失去治疗机会，甚至危及生命。然而，由于公众对再障疾病认知的不足，使相当多的患者延误了治疗时机，甚至放弃治疗，专家指出，重型再障的患者一旦放弃治疗生存期不超过1年。面对再障疾病带来的生命挑战，专家呼吁，只有提升重型再障疾病认知、规范再障疾病治疗，才能帮助患者走向康复，赢得生命未来。北京协和医院血液内科韩冰

北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授指出：“对于诊断为SAA的患者，应及时到有再障治疗经验的医院开展积极规范的治疗。重型再生障碍性贫血规范性治疗后疗效显著，患者生活质量和工作能力可以恢复到健康人的水平，继续创造社会价值。同时，重型再障的规范治疗是患者赢得生命未来的希望。规范的治疗，社会的重视及政府的支持，定然可以能够挽救更多生命。”

“规范治疗中，药物的选择直接关系到治疗的结果和预后，随着免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结，免疫抑制治疗得到了充分肯定，并取得显著疗效。国内外大量临床数据肯定了以抗胸腺细胞免疫球蛋白（r-ATG）-----即复宁为代表的免疫抑制治疗在再障，尤其是重型再障中的价值。即复宁被中外血液病权威指南共同推荐为重型再生障碍性贫血的一线治疗，也是唯一被SFDA批准用于治疗重型再生障碍性贫血的进口ATG产品。”

重型再障致死率高，形如冷面杀手

再生障碍性贫血（简称再障）是一种骨髓造血功能衰竭症疾病，一旦发病可能命悬一线。再生障碍性贫血根据疾病严重程度，分为重型再生障碍性贫血（SAA）,极重型再生障碍性贫血（VSAA）和非重型再生障碍性贫血（NSAA）。其中，重型和极重型再障起病急，一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症，使患者失去治疗机会，致死率高。然而，在中国，无论公众还是临床医生，对于重型再障疾病认知及治疗都有提升空间。

再生障碍性贫血主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染征候群。发病机理之一是细胞免疫功能紊乱。西方国家每年发病率估计约为0.2/101,3,4,万人，亚洲的发病率为西方国家发病率的5-6倍5,6。之前流行病学研究结果表明，中国再生障碍性贫血患者发病率为0.74/10万人1，重型再生障碍性贫血（SAA）发病率为0.14/10万人1。

重型再生障碍性贫血（SAA）就如同一位出手迅速的冷面杀手，虽然并非是不可治愈的恶性血液疾病，但是起病急速，一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症，使患者失去治疗机会，致死率高。

规范治疗重型再障，免疫抑制治疗效果显著

在全球医学界，针对再障治疗的各种科学研究从未停止过探索的脚步。近年来，随着免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结，重型再障通过规范化的治疗即造血干细胞移植和强化免疫治疗，使患者有很大机会获得治愈。

韩冰教授指出，尽管造血干细胞移植的治疗价值备受瞩目，但众多患者不得不面对缺乏相合干细胞供体的残酷现实，很多患者因为没有等到合适的供体而遗憾离世。此外，年龄也是骨髓移植手术的一道障碍。

目前，医学界的共识是，40岁以下的重型再障患者如能进行同胞配型相合的骨髓移植能取得非常好的治疗效果。通常来说，患者年龄大于40岁，HLA相合同胞供者骨髓移植效果就会显著下降。因此，对于没有合适配型供者的重型再障患者，免疫抑制治疗成为了患者唯一的生存希望，通过免疫抑制治疗也能取得良好的治疗效果。

免疫抑制治疗近年来得到充分肯定，并取得显著疗效的重型再障治疗方案。国际上，大量临床数据肯定了以兔抗胸腺细胞免疫球蛋白（r-ATG），即复宁为代表的免疫抑制治疗的价值。中国再生障碍性贫血委员会根据《英国血液学标准委员会（BCSH）指南》，于2010年出版了《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》7。该《共识》推荐将造血干细胞移植和免疫抑制疗法作为重型再生障碍性贫血（SAA）的标准治疗。其实，规范的治疗可以大大提高患者生存率，例如，以即复宁为基础的免疫抑制治疗有效率达70-80%，5年总生存率80-90%，疗效与同胞相合骨髓移植相似。

韩冰教授表示，再生障碍性贫血的治疗是一个长期的过程，无论临床医生还是患者家属都应注意赋予患者更多的支持，鼓励患者树立正确面对疾病的积极态度和治疗信心。同时，全社会应该共同提升对重型再障疾病的认知，倡导规范治疗，提高患者生存质量，帮助再障患者赢得生命未来。

参考文献：

1、邵宗鸿，杨崇礼，杨天楹。再生障碍性贫血的流行病学研究[J].中华血液学杂志，1988, 9: 113-115。

2、Marsh JCW,et al. Brit J Haematol 2009;147:43-70.

1、   Mary JY, Baumelou M, Guiguet M. 法国再生障碍性贫血的流行病学研究：一项前瞻性多中心研究。法国再生障碍性贫血流行病学研究协作组。血液学，1990；75:1646-1653。

2、   Montané E, Ibáñez L, Vidal X 等人。再生障碍性贫血的流行病学研究：一项前瞻性多中心研究。血液学，2008；93:518–523。

5、Issaragrisil S, Sriratanasatavorn C, Piankijagum A 等人。曼谷再生障碍性贫血的发生率。血液学，1991；77:2166-2168。

6、Issaragrisil S, Kaufman DW, Anderson T 等人。泰国再生障碍性贫血的流行病学研究。血液学，2006；107: 1299–1307。

7、Marsh JCW, Ball SE, Cavenagh J 等人。 英国血液学标准委员会：再生障碍性贫血的诊治指南。英国血液学杂志，2009；147: 43–70。