郭强教授：治疗类风湿关节炎不能忽视患者的真实感受

原创郭强教授：治疗类风湿关节炎不能忽视患者的真实感受

2019年07月14日【健康号】郭强阅读 9686

近20多年来，随着新药研发上市及治疗策略改善，类风湿性关节炎（RA）患者功能障碍不断减少，RA已从过去医患眼中的“高致残疾病”，变成了一种经治疗可控的慢性病。“达标治疗”无疑是现今RA领域的“热词”。

达标治疗，即以病情缓解为治疗目标，采取各种积极有效的治疗，在一定时间内迅速将炎症或病情活动度降至较低水平或达到临床缓解。虽然达标治疗的方向明确，但达标策略下治疗的具体目标应该是什么？传统的疗效评价体系是否能如实反映患者所获得的治疗效果？是需要探讨的。

日前，上海交通大学医学院附属仁济医院郭强教授在第二届PIIC上发表题为《认识PRO——理论推崇抑或现实之选》的报告。在报告中，郭强教授指出，患者报告的结局指标（PRO）作为研究疾病活动和评价治疗效果的独特指标，已逐渐被医学界重视并提倡。PRO直接采自患者本人而不加修饰，真实地反映了患者的感受，在RA临床治疗评价中发挥的作用越来越重要。达标治疗需要医患共同参与，医生应当从治疗患者的专家，转变为支持患者做出最佳决策的推动者。

一，PRO，一切从患者出发

早在1977年，美国纽约州罗彻斯特大学精神和内科教授恩格尔（Engel）提出用生物-心理-社会医学模式取代生物医学模式[1]。这一模式提倡医生不仅要关注患者的疾病状况，还应关注患者的心理状态与社会活动的参与度。

以往，基于医生主观判断+辅助检查的疗效评价体系存在着明显的缺陷：它们无法评估患者的心理、社会参与度等指标。此外，单纯从临床医生角度出发评估疗效，往往会高估治疗的有效性，低估问题的严重性。在这样的背景下，PRO应运而生，取代传统模式广泛应用于终点疗效评价。

PRO是直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告，不包括医护人员及其他任何人员的解释。PRO数据通过一系列标准化的问卷收集而来，问卷的内容包括症状、功能（活动限制）、健康形态/健康相关生命质量（HRQL）与患者期望等。

目前，各疾病领域的治疗评估均已纳入PRO，在心血管、慢性疼痛等慢性病领域，PRO的应用尤其广泛。早年PRO量表多关注患者的症状缓解与生命质量，现在PRO量表采集的信息已经涵盖了健康相关的方方面面，包括患者的治疗经验、态度，对疾病的态度/感觉等。

二，PRO在RA达标治疗中发挥重要作用

目前，在RA领域，最炙手可热的词汇无疑是“达标治疗”。但遗憾的是，并非所有RA患者经治疗后均能实现治疗目标。2012年，欧洲抗风湿病学联盟（EULAR）指南将PRO纳入RA病情缓解标准，满足以下2条中的1条视为临床缓解[2]：

多项研究显示，尽管由于治疗策略的改善，多数RA患者的临床预后有所改善，但对于这些人来说未满足的需求仍然存在。在所有的需求中，疼痛始终是RA患者最关注的PRO。
除疼痛外，其他影响RA患者健康的PRO还包括器官功能、PtGA、晨僵、生活质量等等。值得注意的是，目前还有一些对患者重要的健康领域未被充分认识，或低估其重要性，如疲劳、抑郁、睡眠障碍、工作能力丧失、幸福感等。

2018年，中华中医药学会风湿病分会发布《中国类风湿关节炎PRO量表专家共识》[4]，该量表不仅包括疼痛、生活质量等患者尤为关心的问题，也涵盖了疲劳、焦虑、抑郁这三大常为医患所忽视的体验。郭强教授认为，通过这一量表所收集的大数据可帮助国际学界了解中国患者人群特征与中国在RA治疗方面取得的进展，更有助于中医的国际化推广。

三，达标治疗需要医患共同参与

英国国家医疗服务体系（NHS）2006年发表的《我们的健康，我们的医疗，我们的话语权（Our Health, Our Care, Our Say）》中认为，直接来自患者的感受和意愿是疗效评价的最重要环节[5]，这在慢性病中尤为重要——当患者与疾病共存时，来自患者的感受与意愿应成为评估疗效的重要指标。

早在2010年，第一版EULAR指南就提到，RA治疗目标及方案应由患者和风湿免疫科医生共同决策[6]。它明确指出：“RA患者的治疗应以最优的疗效为目标，并且治疗方案应该由患者和风湿免疫科医生共同决策。”

一项纳入美国、欧洲、亚洲等16个国家1805例患者与1736例医生的调查结果显示，在RA治疗目的上，医生与患者存在一定的差异。

总体来说，医生和患者均认为是缓解疼痛优先治疗目标，但与医生相比，患者认为“进一步减少关节损伤和疲劳”的重要性相对较高。反之，在预防残疾、RA缓解和工作能力恢复这几个方面，医生比患者重视程度更高[7]。在多个指标中，究竟应优先达成哪一个？郭强教授认为，这应由医生和患者通过充分地讨论与沟通来达成共识。

一项为期1年的多中心、前瞻性、非干预性的韩国研究中，纳入了325例早期RA患者，分为目标治疗组和常规治疗组。结果显示，目标治疗组患者达到患者或低疾病活动度（LDA）的比例明显高于常规治疗组[8]。

目前，达标治疗仍是现行最有效的RA治疗策略。而医患共同决策是RA达标治疗的指导原则[9]。在疗效、安全性、方便性与经济性等多个方面，都应由医患双方共同权衡，从而制定出更合理、更具个性化的治疗策略。

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