胃肠间质瘤

胃肠间质瘤（GIST）为胃肠道最常见的间叶性肿瘤，大多数GIST由KIT/PDGFRA激活突变驱动，伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼等酪氨酸激酶抑制剂（TKI）可靶向KIT/PDGFRA，改善患者的无进展生存期（PFS），但KIT/PDGFRA继发性耐药突变驱动仍可导致疾病进展（PD），临床亟需可以广泛抑制KIT和PDGFRA原发及继发突变且安全性好的广谱抑制剂。新型开关控制TKI瑞派替尼（Ripretinib）独特的双重作用机制可以同时抑制KIT和PDGFRA激酶信号传导。国际关键性III期INVICTUS研究初步结果证实瑞派替尼四线及以上治疗晚期GIST较安慰剂可显著改善PFS（P<0.0001）；长期随访数据显示，瑞派替尼相较安慰剂显示出具有临床意义的总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）改善。基于INVICTUS研究，2020年5月，瑞派替尼获美国食品药品管理局（FDA）批准GIST四线及以上治疗适应症。本研究为INVICTUS国内桥接试验，如果结果与INVICTUS研究一致，将支持瑞派替尼作为中国GIST患者四线及以上治疗选择。    在既往研究中，

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胃肠道间质瘤一文理清2021-10-13原创：胃肠病、有人会经常的莫名其妙的肚子疼，然后在药店买了药吃了之后，却是没有效果的。然后断断续续的一直疼，再去医院检查了胃镜、肠镜后却没有发现什么异常的。那肚子一直疼的原因是为什么呢？最近，翟女士因间断上腹痛20年，加重7天入院，于是，在医生的建议下做了一个胃镜，发现胃里有个小东西。医生告诉翟女士：这很有可能是胃肠间质瘤。经过胃镜下肿物全层切除术（EFTR）治疗，翟女士的胃间质瘤已成功地被切除了，从住院到出院只用了4天时间。胃肠间质瘤是什么？听到“胃肠间质瘤”，翟女士很是疑惑。其实，有此疑惑的并不只有翟女士一人，这些年来，胃癌、肠癌的发病率与日俱增，但胃肠间质瘤的相关报道并不多，殊不知，这也是独立于胃癌、肠癌且危害较大的癌种。胃肠间质瘤独立于胃癌、肠癌提到胃肠间质瘤，许多人都会联想到高发病的胃癌和肠癌。其实，胃肠间质瘤虽然最常发生在胃、小肠，但是一种独立于胃癌、肠癌的癌症。胃、小肠是胃肠间质瘤最爱“躲藏”的部位，胃部中的间质瘤高达50%~70%，小肠中的间质瘤占据20%~30%，除了这两个部位，间质瘤偶尔也见于腹膜、肠系膜。至于其发病率，很难统

胃肠道间质瘤（GIST）是消化道最常见的间叶组织源性肿瘤，国外相关医学研究表明，GIST达到了每年11.0～19.6人/100万人的发病率，40~80岁人群是高发人群，男性和女性具有相似的发病率，国内发病情况尚无明确报道。GIST对传统放、化疗不敏感，靶向药物的出现改善了这一状况。近二十年来，随着医学界对KIT/PDGFRA及其他基因相关通路的探索，对TKI耐药机制的深入研究，靶向治疗的新药不断涌现，目前在中国已上市的用于GIST靶向治疗的药物有：伊马替尼，舒尼替尼，瑞戈非尼，瑞派替尼以及阿伐替尼。                        我在19年11月份收治1例胃肠间质瘤患者，因重度贫血入院，影像学考虑肝部多发转移瘤；不适合手术，行全基因检测后未见常见KIT，PDGFRA等突变；给予输血止血治疗后，建议患者口服阿帕替尼抗血管生成的靶向药物，一直随访至今，昨日还在给我发最近的检查，患者生化，血常规，影像学达到了完全缓解，患者体力状态评分和常人无异，效果非常好，

既往研究显示伊马替尼辅助治疗可手术胃肠道间质瘤(GIST)患者可提高无复发生存率(RFS)，但其对总生存率(OS)的影响尚不确定。为了评价伊马替尼辅助治疗对肉眼完整切除后GIST复发风险高的患者OS的影响。在芬兰、德国、挪威和瑞典进行的开放标签、随机(1：1)、多中心的3期临床试验，400名患者在2004年2月至2008年9月期间接受了GIST的肉眼完整手术切除，根据修订版的美国国立卫生研究院共识标准，这些患者属于高复发风险。本次跟踪分析的数据分析时间截至2019年9月至11月。患者术后口服伊马替尼400 mg/d，疗程12个月或36个月。本研究主要终点是RFS；次要目标包括OS和治疗安全性。意向治疗队列包括397名患者(12个月组199例；36个月组198例；男性201例，女性196例；平均年龄62(51-69)岁和60(51-67)岁。在随机化后119个月的中位随访时间内，意向治疗人群中记录到194个RFS事件和96个OS事件。5年和10年RFS在36个月组分别为71.4%和52.5%，在12个月组分别为53.0%和41.8%(危险比[HR]，0.66；95%CI，0.49-0.8

胃肠间质瘤（GIST），好发于50~70岁，男、女性发病无差异。胃肠间质瘤最常发生在胃部，其次在小肠，在消化道其他部位也偶有发生，在网膜或肠系膜、腹膜后等部位也有报道。GIST的命名一般是：“部位”+GIST，如：胃GIST, 小肠GIST 。除部位外，GIST还有几种常用分类方法，常用于不同的临床决策模型中。第一种分类方法：病因学分类。95%GIST是散发的，也就是没有遗传性的因素；5%的GIST有家族史，或有相关疾病的遗传病基础。比如Carney综合症、家族性神经纤维瘤病，还有比较少见的家族性GIST等。第二种分类方法：病理组织学分类。在显微镜下有中度到高度的细胞密度可以大致分为三种类型，70%是梭型性，20%是上皮性，10%是混合性。手术切除的GIST肿瘤的切面通常呈白色或鱼肉状，质地比较实。小的肿瘤切面通常是均质的，较大的肿瘤可以出现出血、溃疡、囊化、坏死而呈现非均质特征。第三种分类方法：免疫组织化学染色分类。根据免疫组化标志物染色的特征，常用的标志物：CD117，DOG-1， CD34；其他标志物PKC-theta、SMA、S-100、Desmin、Keratinsma等，对

  近期，瑞派替尼国内获批上市引发热烈关注。实际上在国内获批前，国家在政策上就给予此类创新药物开启绿色通道，使其尽早惠及国内患者，派瑞替尼成为这次绿色通道药物之一。    它是治疗晚期GIST的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），与以往药物不同的是，它具有崭新的“开关控制”作用机制，可广泛抑制GIST中的KIT和PDGFRA的原发和继发突变及野生型。   前期的临床研究显示：瑞派替尼可显著延长患者无病生存期（PFS），提高客观缓解率，显著降低各种类型基因突变的疾病进展风险。   派瑞替尼在国内获批前已被美国FDA和加拿大卫生部和澳大利亚药品管理局批准用于晚期GIST四线治疗，它的到来，成为胃肠间质瘤治疗的新克星。