曙光初现——DNA编辑降低LDL的首次有前景的结果
曙光初现—— DNA编辑降低LDL的首次有前景的结果 第一项旨在降低低密度脂蛋白胆固醇的基因疗法的人体研究显示,该疗法对一小部分杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者有效。 虽然最高剂量组的4名患者中有1名在接受治疗的第二天发生了心肌梗死,但研究人员有足够的信心继续进行下一阶段的研究。 开发这种疗法的Verve Therapeutics公司的首席科学官、医学博士Andrew Bellinger指出: HEART-1试验首次证明了体内DNA编辑的概念。 我们发现LDL和PCSK9蛋白呈剂量依赖性降低。 HEART-1研究是VERVE-101的1b期试验,VERVE-101是一种基于CRISPR的基因编辑机制,旨在使导致胆固醇升高的肝脏基因PCSK9失活。 在米国心脏协会(American Heart Association)的年度科学会议上,Bellinger博士表示: 人类遗传学表明,关闭肝脏中的胆固醇升高基因PCSK9将持久地降低LDL胆固醇。 脂质纳米粒 Bellinger博士指出: VERVE-101被设计为专门治疗杂合子家族性高胆固醇血症(heterozygous f